制药公司——主要是受支付方和监管机构日益增加的压力的驱动——现在或多或少地把注意力集中在医疗需求高但明显未得到满足的地区. 技术和
基因组学和精准医学领域的科学进步也意味着新疗法针对的患者群体变得更小、更明确. 在一起, 这些趋势为孤儿和罕见疾病领域蓬勃发展的兴趣铺平了道路，日博备用网站也看到了这种发展.
本文描述了日博备用网站公司的孤儿病管道，并提供了美国食品和药物管理局(FDA)和欧洲药品管理局(EMA)授予日博备用网站公司孤儿药指定的统计数据。. 除了, 将介绍日博体育备用孤儿药开发的五种不同观点, 包括大型和小型专业公司, 一流的医科大学, 一家风险资本投资者和一家提供监管服务和专业知识的公司.
报告强调
- 从2000年1月到2018年12月，日博备用网站公司在欧盟获得了60个孤儿药指定，在美国获得了47个孤儿药指定.
- 肿瘤学是领先的孤儿药治疗领域，约占日博备用网站总管线的38%.
- 神经学, 免疫学/风湿病学和移植是下一个领先的治疗领域, 又占了26%.
- Sobi是活跃在这一领域的最大的日博备用网站公司，拥有几种获批的孤儿药.
- 日博体育备用孤儿药开发的观点由HealthCap提供, Immedica制药, 卡罗林斯卡医学院, NDA集团, 和艺人.
- 概述了日博备用网站孤儿病管道项目清单.
